諾華斥資15億美元 擴(kuò)展眼科疾病基因療法管線
2021-12-30上周,諾華(Novartis)宣布達(dá)成協(xié)議,將收購總部位于英國的眼部基因治療公司Gyroscope Therapeutics的全部剩余股份。諾華將通過此次收購獲得在研一次性基因療法GT005,該療法正在進(jìn)行2期臨床試驗(yàn),用于治療地理萎縮癥(geographic atrophy,GA)。根據(jù)協(xié)議內(nèi)容,諾華將支付8億美元的預(yù)付款,和高達(dá)7億美元的潛在額外里程碑付款。
干性年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)是導(dǎo)致老年人視力喪失的主要原因之一。隨著年齡的增長,該疾病的發(fā)病率顯著增加。當(dāng)疾病進(jìn)展為萎縮形式,患者會(huì)越來越難以識(shí)別面部,也更難進(jìn)行駕駛、閱讀或執(zhí)行日常生活中的其他活動(dòng)。地理萎縮癥則是干性AMD的一種晚期形式,可導(dǎo)致進(jìn)行性和不可逆的視力喪失,尚無可影響疾病進(jìn)展的獲批療法。
在研療法GT005是一款基于腺相關(guān)病毒(AAV)2載體的一次性基因療法,在視網(wǎng)膜下方注射給藥。它旨在通過增加CFI蛋白的產(chǎn)生,恢復(fù)免疫系統(tǒng)中,過度活躍的補(bǔ)體系統(tǒng)平衡,以減緩或阻止干性AMD的進(jìn)展。補(bǔ)體過度激活可導(dǎo)致?lián)p傷健康組織的炎癥,它與AMD的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān),而CFI蛋白被證明能調(diào)節(jié)補(bǔ)體系統(tǒng)的活性。GT005已獲得美國FDA治療GA患者的快速通道資格。
與此同時(shí),Gyroscope還在開發(fā)外科手術(shù)設(shè)備和程序,旨在安全、精準(zhǔn)地為眼睛提供一次性治療。視網(wǎng)膜下輸送系統(tǒng)(Orbit SDS)允許外科醫(yī)生進(jìn)入一個(gè)被稱為“視網(wǎng)膜下腔”的眼睛區(qū)域,無需去除玻璃體或在視網(wǎng)膜上打洞。因此它可能通過在保持玻璃體和視網(wǎng)膜完好的情況下向關(guān)鍵靶組織提供治療,從而增加治療成功的可能性。